基因編輯與基因治療
作者：馬云青; 常興 中國科學院上海生命科學研究院上海營養(yǎng)與健康研究院、中國科學院大學; 上海200031; 西湖大學; 杭州310025
摘要：基因編輯是直接對生物體內(nèi)源基因進行精準定點修飾的技術,已經(jīng)在生物科學研究領域得到廣泛應用。基因編輯技術主要包括鋅指核酸酶(zinc finger nucleases, ZFNs)、類轉(zhuǎn)錄激活因子效應物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases, TALENs)和規(guī)律成簇間隔短回文重復(clustered regularly interspaced short palindromic repeat, CRISPR)/CRISPR相關酶9(CRISPR-associated nuclease 9, Cas9)。本文就這三大靶向基因編輯系統(tǒng)的原理及在基因治療方面的最新研究進展進行總結(jié)和討論。
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生命的化學雜志
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